Đầu Tư

CRISPR Therapeutics có phải là Cổ phiếu tạo ra triệu phú không?

Có hàng trăm công ty được giao dịch công khai trên mạng, nhưng rất ít công ty trong số họ quản lý để luôn hoạt động tốt hơn thị trường rộng lớn hơn. Vẫn còn ít người xoay sở để biến một khoản đầu tư ban đầu tương đối khiêm tốn (ví dụ: 10.000 đô la) thành 1.000.000 đô la trở lên. Tất nhiên, việc tìm kiếm chứng khoán có khả năng kéo được điều đó là điều mà hầu hết các nhà đầu tư mong muốn.

làm thế nào để nhận được một thẻ đen

Hôm nay, chúng ta hãy chuyển sự chú ý của chúng ta đến chuyên gia chỉnh sửa gen CRISPR Trị liệu (NASDAQ: CRSP). Công ty này đã hoạt động tuyệt vời kể từ khi IPO vào cuối năm 2016, thu về 792,5% kể từ đó, so với 100,3% của S&P 500 trong cùng một khoảng thời gian. Nhưng liệu nó có thể biến bạn trở thành triệu phú từ đây không?

Biểu đồ CRSP





CRSP dữ liệu của YCharts

Trường hợp cho CRISPR Trị liệu

Hiệu suất thị trường chứng khoán của một công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng như CRISPR Therapeutics phần lớn gắn liền với những thành công được nhận thức (hoặc những thất bại tiềm ẩn) của các ứng viên trong hệ thống của nó. Điều này giải thích tại sao cổ phiếu của công ty hoạt động rất tốt trong những năm gần đây. CRISPR Therapeutics tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp với ít lựa chọn liệu pháp hiệu quả. Phương pháp tiếp cận của công ty tập trung vào việc chỉnh sửa gen, đề cập đến một tập hợp các kỹ thuật cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa DNA của một sinh vật.



giá trị doanh nghiệp của tôi là bao nhiêu

Chỉnh sửa gen có thể giúp mở khóa các phương pháp điều trị sáng tạo cho những căn bệnh mà cho đến nay đã cản trở các nhà nghiên cứu giỏi nhất. Các chương trình của CRISPR Therapeutics hứa hẹn như thế nào? Phương pháp tiên tiến nhất trong nhóm là CTX001, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu (TDT) và bệnh hồng cầu hình liềm (SCD), cả hai đều là những rối loạn máu hiếm gặp. CRISPR Therapeutics đang phát triển CTX001 với sự cộng tác của Dược phẩm Vertex .

Các lựa chọn trị liệu cho cả TDT và SCD bao gồm truyền máu thường xuyên và cấy ghép tế bào gốc. Tuy nhiên, những lựa chọn này có rủi ro. Không thể phủ nhận nhu cầu điều trị một lần cho cả hai bệnh, đó là điều mà CRISPR Therapeutics đang tìm cách phát triển với chương trình này. CTX001 đã tạo ra kết quả vững chắc trong các thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ, trong một thử nghiệm với hơn 40 người, 15 bệnh nhân TDT không được truyền máu từ 4 đến 26 tháng sau khi điều trị. Trước khi được điều trị, những bệnh nhân này thường được truyền máu từ 20 đến 61 lần mỗi năm. Những bệnh nhân này cũng cho thấy sự cải thiện về nồng độ hemoglobin. Hemoglobin là một loại protein trong tế bào hồng cầu có chức năng vận chuyển oxy đi khắp cơ thể; bệnh nhân TDT có xu hướng giảm nồng độ hemoglobin.

Bác sĩ ôm heo đất.

Nguồn ảnh: Getty Images.



Trong khi đó, bảy bệnh nhân SCD được điều trị bằng CTX001 không bị tắc mạch (một tác dụng phụ gây đau đớn của bệnh) từ 5 đến 22 tháng sau khi điều trị. Trong cuộc gọi hội nghị về thu nhập quý đầu tiên của Vertex, Giám đốc điều hành Reshma Kewalramani nói rằng việc đệ trình quy định cho CTX001 có thể có trong vòng 18 đến 24 tháng.

CRISPR Therapeutics cũng có một bộ ba ứng cử viên đường ống - CTX110, CTX120 và CTX130 - đang được nghiên cứu để điều trị các dạng ung thư khác nhau. Những liệu pháp tiềm năng này đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 và công ty dự kiến ​​sẽ báo cáo dữ liệu từ chúng trong năm nay.

Để tiếp tục nghiên cứu thú vị này, CRISPR Therapeutics được tài trợ tốt, phần lớn là nhờ sự hợp tác với Vertex Pharmaceuticals. Tính đến quý đầu tiên kết thúc vào ngày 31 tháng 3, công ty có 1,8 tỷ đô la tiền mặt và các khoản tương đương tiền, điều này không tệ chút nào đối với một công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo không hề rẻ và có thể khó kiếm được kinh phí đối với các công ty đang cố gắng thực hiện điều đó. Đảm bảo rằng một công nghệ sinh học có vốn cần thiết để tiếp tục vận hành các hoạt động của nó là điều bắt buộc.

Trong báo cáo thu nhập quý đầu tiên của mình, CRISPR Therapeutics cho biết họ hy vọng lượng tiền mặt hiện tại của mình sẽ duy trì hoạt động trong ít nhất 24 tháng. Nếu CTX001 của công ty tiếp tục tạo ra kết quả tích cực từ các thử nghiệm lâm sàng và cuối cùng nhận được sự chấp thuận của cơ quan quản lý - và các chương trình khác của công ty cũng được triển khai - cổ phiếu của CRISPR Therapeutics có thể lên mặt trăng.

lý do tại sao bến du thuyền không nên hợp pháp

Cổ phiếu của một triệu phú?

Nhiều ứng cử viên của CRISPR Therapeutics vẫn còn một chặng đường dài phía trước trước khi chúng có thể hy vọng được tung ra thị trường và rất nhiều điều có thể xảy ra trong thời gian này. Thất bại từ các thử nghiệm lâm sàng và thất bại theo quy định luôn là những điều cần cân nhắc trước khi đầu tư vào bất kỳ công nghệ sinh học nào. Cũng cần lưu ý rằng có những công ty khác tập trung vào chỉnh sửa gen, một số công ty đang theo đuổi một số mục tiêu tương tự như CRISPR Therapeutics. Ví dụ, Bluebird Bio hiện đang phát triển một phương pháp điều trị TDT và SCD. Sự cạnh tranh khốc liệt ở những thị trường này cũng có thể cản trở hoạt động của CRISPR Therapeutics.

Thật khó để tưởng tượng rằng CRISPR Therapeutics sẽ không gặp phải bất kỳ cơn gió ngược nào như vậy. Hơn nữa, công ty đã được hưởng lợi rất nhiều từ tiến độ của các chương trình của mình. Mặc dù tôi tin rằng có những mặt trái đáng kể, nhưng theo quan điểm của tôi, sẽ phải đi đúng hướng để công nghệ sinh học trở thành cổ phiếu tạo ra triệu phú kể từ đây trở đi. Tuy nhiên, điều đó không có nghĩa là CRISPR Trị liệu không phải là mua. Thật vậy, đối với các nhà đầu tư sẵn sàng kiên nhẫn, cổ phiếu công nghệ sinh học này sẽ là một bổ sung tốt cho danh mục đầu tư tập trung vào tăng trưởng.



^