Đầu Tư

Khoa học về sắn có trở lại trong trò chơi không?

Tuần trước, công nghệ sinh học Khoa học sắn (NASDAQ: SAVA)đã xuất bản dữ liệu phân tích tạm thời hàng đầu cho simufilam, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Alzheimer. Đây là ứng cử viên cuối cấp duy nhất của công ty. Cổ phiếu đã tăng hơn 20% trong giao dịch trước giờ mở cửa vào ngày thứ Tư, chỉ để mất tất cả các khoản tăng và sau đó là một số. Cổ phiếu đóng cửa hôm thứ Tư giảm 1% xuống 52,31 đô la và giao dịch tăng hơn 23% vào thứ sáu lên 64,40 đô la.

Công ty gần đây đã bị ảnh hưởng bởi những cáo buộc từ những người bán khống, vì vậy nó cần một cơ hội như thế này để tự bảo vệ mình. Thật không may, những phát triển này không vẽ ra một con đường rõ ràng dẫn đến chiến thắng, mà thay vào đó, chúng đặt ra nhiều câu hỏi khó hiểu hơn về tính khoa học của nó. Hãy cùng tìm hiểu lý do tại sao.

Hình ảnh 3-D được kết xuất trên hệ thống nơ-ron.

Nguồn ảnh: Getty Images.





Tìm hiểu kết quả nghiên cứu

Trong nghiên cứu, 50 bệnh nhân Alzheimer đầu tiên mắc bệnh nhẹ đến trung bình được dùng simufilam trong thời gian 12 tháng đã thấy nhận thức của họ được cải thiện trung bình 3,2 điểm trên Thang điểm nhận thức đánh giá bệnh Alzheimer (ADAS-COG) so với ban đầu. ADAS-COG đo lường khả năng nhận thức của bệnh nhân trên thang điểm từ 0 đến 70. Mặc dù không được công bố rõ ràng, nhưng bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer mức độ nhẹ đến trung bình thường đạt điểm từ 16 đến 26 trên thang điểm ADAS-COG lúc ban đầu. Công ty cho biết kết quả có ý nghĩa thống kê và được kiểm chứng bởi hai nhà thống kê độc lập.

Nhưng đối với các nhà đầu tư nhìn sâu hơn, câu chuyện còn nhiều điều hơn thế. Lỗ hổng đầu tiên của nghiên cứu là tất cả những người tham gia đều nhận được loại thuốc thử nghiệm vì đây là một nghiên cứu nhãn mở. Do đó, không có nhóm giả dược thực sự để so sánh.



Thứ hai, nếu bạn chú ý đến quy trình thử nghiệm, bệnh nhân được đưa vào nghiên cứu ngay cả khi họ dùng thuốc chữa bệnh Alzheimer đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt, chẳng hạn như donepezil. Điều đó liên quan đến điểm đầu tiên: Không có nhóm giả dược, không thể xác định nguyên nhân của hiệu quả được báo cáo.

Cuối cùng, công ty chỉ báo cáo dữ liệu từ 50 trong số 200 bệnh nhân tham gia vào nghiên cứu. Giống như xem số phiếu bầu trong các cuộc bầu cử, kết quả có thể thay đổi đáng kể khi có nhiều dữ liệu hơn.

Liệu chiến thắng của Biogen có nắm được manh mối về sắn?

Hãy xem tin tức gần đây trong không gian bệnh Alzheimer để so sánh tình hình của Cassava với Biogen 'NS (NASDAQ: BIIB)



Vào tháng 6, FDA đã phê duyệt Aduhelm và kể từ đó, đã có nhiều tranh cãi và thất bại từ quyết định này. Thuốc chữa bệnh Alzheimer của Biogen Aduhelm cũng đã chứng minh các tín hiệu điều trị trong các nghiên cứu nhãn mở nhưng không đạt được điểm cuối nhận thức trong giai đoạn 3.

Theo nhiều báo cáo trên các phương tiện truyền thông, FDA đã bị áp lực phải chấp thuận loại thuốc này bằng cách vận động hành lang vì lợi ích đặc biệt. Cũng có những câu hỏi xung quanh hiệu quả của thuốc, vì nó đáp ứng các tiêu chí thay thế như giảm mảng beta-amyloid, là những protein bất thường tích tụ trong não và làm gián đoạn liên lạc của nơ-ron. Các mảng beta-amyloid được cho là nguyên nhân gây ra hoạt động thoái hóa thần kinh trong bệnh Alzheimer, nhưng cộng đồng khoa học không đồng ý về việc liệu đây có phải là nguyên nhân gốc rễ của căn bệnh này hay không.

Đó không thực sự là một con đường có thể xảy ra để phê duyệt Sắn vì simufilam thực sự đã làm tăng nồng độ beta-amyloid của bệnh nhân trong giai đoạn 2. Mặc dù simufilam đã chứng kiến ​​sự gia tăng những mức này, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là nó không được tạo ra để nhắm mục tiêu trực tiếp vào amyloid. Các loại thuốc khác có thể không nhận được sự khoan hồng tương tự do quá trình phê duyệt gây tranh cãi với Aduhelm. Hiện tại, tôi muốn chỉ đạo rõ ràng về công nghệ sinh học này vì khoa học vẫn chưa hoàn toàn vững chắc và đã được chứng minh. Simufilam sẽ cần dữ liệu nhận thức cụ thể để phê duyệt, nhưng chúng tôi thậm chí không biết liệu thuốc có giúp nhận thức hay không vì kết quả gần đây của nó đến từ một nghiên cứu nhãn mở.

Hãy nhớ rằng Cassava không có doanh thu, vốn hóa thị trường hơn 2,4 tỷ đô la và chỉ có khoảng 278 triệu đô la tiền mặt. Vì vậy, có rất ít trường hợp các nhà đầu tư phải lùi bước nếu simufilam vấp phải ở giai đoạn 3. Việc định giá hiện tại chỉ đơn giản là không biện minh cho việc đầu cơ vào một loại thuốc thử nghiệm có thể có một con đường khó khăn để được cơ quan quản lý phê duyệt.



^