Đầu Tư

3 Ngày FDA Các nhà đầu tư công nghệ sinh học nên kết nối vào năm 2021

Tìm kiếm những cổ phiếu có thể tạo ra những bước chuyển mình lớn trong năm mới? Có ít nhất ba trong lĩnh vực công nghệ sinh học với các chất xúc tác khổng lồ đang trên đường có thể khiến giá của chúng cao hơn hoặc thấp hơn trong một đêm.

Điều quan trọng là các nhà đầu tư công nghệ sinh học phải suy nghĩ về lâu dài, nhưng quyết định từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm về việc phê duyệt một loại thuốc mới có thể dẫn đến lợi nhuận nhanh chóng. FDA dự kiến ​​sẽ ban hành quyết định phê duyệt cho 3 loại thuốc này trước khi quý 1 năm 2021 kết thúc.

Công ty (Mã) Ứng viên đang được xem xét Chỉ định Ngày PDUFA
Biogen (NASDAQ: BIIB) aportanumab Bệnh Alzheimer 3/7/2021
sinh học bluebird (NASDAQ: BLUE) Ide-cel Bệnh đa u tủy 27/3/2021
Trị liệu được nhắm mục tiêu (NASDAQ: TGTX) ngưỡng cửa Ung thư hạch vùng biên 15/2/2021

PDUFA: Đạo luật thu phí sử dụng thuốc theo toa. Nguồn dữ liệu: Thông cáo báo chí của công ty.





Đây là lý do tại sao các nhà đầu tư muốn đánh dấu những ngày hành động sắp tới này trên lịch của họ.

1. Biogen's cunnilingum

Bệnh Alzheimer (AD) ảnh hưởng đến khoảng 1/10 người Mỹ trên 65 tuổi. Không có bất kỳ phương pháp điều trị nào để làm chậm sự tiến triển của bệnh. Ứng cử viên AD của Biogen, aducanumab, là một loại thuốc tiêm truyền hàng tháng có tác dụng ngăn chặn các đoạn protein rối hình thành mảng trong não.



Một con dấu chấp thuận của FDA.

Nguồn ảnh: Getty Images.

Các mảng amyloid có liên quan đến AD, nhưng điều trị bằng aducanumab không được chứng minh là có thể làm chậm tốc độ suy giảm nhận thức. Vào tháng 11, FDA đã tập hợp một hội đồng gồm các chuyên gia độc lập để thảo luận về đơn đăng ký đang chờ xử lý. Không ai trong số các chuyên gia bị thuyết phục Biogen cung cấp đủ bằng chứng về hiệu quả để đảm bảo phê duyệt.

Aducanumab là thuốc tiêm truyền hàng tháng dành cho những người khỏe mạnh nói chung, những người mới bắt đầu có dấu hiệu của bệnh Alzheimer sử dụng lâu dài. Nó có liên quan đến sưng não nguy hiểm, nhưng FDA đã hạ thấp bất kỳ mối quan tâm nào về an toàn trong cuộc họp ủy ban cố vấn của họ. Nó có vẻ ủng hộ mạnh mẽ sự chấp thuận.



Thương hiệu nhượng quyền đa xơ cứng của Biogen đang chùng xuống. Công ty rất cần một loại thuốc bom tấn mới để tiếp tục phát triển lợi nhuận. Các nhà đầu tư Biogen sẽ cắn móng tay cho đến khi cơ quan này công bố một quyết định có thể xoay chuyển theo cả hai cách. FDA không bắt buộc phải tuân theo lời khuyên của các ban cố vấn độc lập của mình, nhưng nó không bao giờ bỏ qua một hội đồng các chuyên gia rất đoàn kết nhất trí trong việc phản đối một ứng dụng thuốc gây tranh cãi.

2. Bristol Myers Squibb và Ide-cel bio của bluebird

Vào tháng 9, FDA đã bắt đầu đánh giá ưu tiên về Ide-cel, một liệu pháp điều trị ung thư dựa trên tế bào cho bệnh đa u tủy mà sinh học bluebird đã phát hiện ra cho Celgene trước khi Celgene bị mua lại bởi Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY)vào năm 2019. Đây là một thỏa thuận lớn đối với bluebird bio vì nó có thể trở thành loại thuốc giai đoạn thương mại đầu tiên của công ty.

Chỉ dựa trên các kết quả về hiệu quả, ứng dụng của Ide-cel trông giống như một trò lừa đảo. Trong số 128 bệnh nhân được điều trị với các liều lượng khác nhau của Ide-cel, 82% đáp ứng với điều trị và 31% thuyên giảm hoàn toàn. Những kết quả này sẽ rất đáng chú ý đối với những bệnh nhân đa u tủy mới được chẩn đoán, nhưng đây là những người đã tiếp xúc với ít nhất ba phương pháp điều trị trước đó mà không thành công.

Sự chấp thuận tiềm năng của Ide-cel là điều mà các nhà đầu tư công nghệ sinh học có cổ phần của Bristol, bluebird hoặc bất kỳ doanh nghiệp nào đang cố gắng phát triển các phương pháp điều trị mới với quy trình sản xuất phức tạp nên theo dõi chặt chẽ. Vào năm 2020, FDA đã tăng cường giám sát các phương pháp điều trị ung thư tế bào như Ide-cel và các liệu pháp gen dựa trên các quy trình sản xuất phức tạp. Nếu một công ty dược phẩm tốt như Bristol Myers Squibb vấp phải một vấn đề sản xuất không lường trước được, các nhà đầu tư có thể lo lắng về việc các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn đang cố gắng phát triển các phương pháp điều trị phức tạp của riêng họ.

Bác sĩ chuẩn bị tiêm.

Nguồn ảnh: Getty Images.

3. Ngưỡng điều trị của TG

Vào tháng 8, FDA đã bắt đầu xem xét đơn đăng ký từ công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng này cho umbralisib, một phương pháp điều trị mới tiềm năng cho ung thư hạch vùng biên (MZL) và u lympho nang (FL). FDA dự kiến ​​sẽ ban hành quyết định liên quan đến MZL vào tháng Hai. Đây có thể là ánh sáng xanh đầu tiên cho công ty.

FDA dự kiến ​​sẽ ban hành một quyết định liên quan đến umbralisib như một phương pháp điều trị FL vào tháng Sáu. Đầu tháng này, TG Therapeutics đã bắt đầu trình duyệt ứng cử viên thuốc mới tiếp theo của mình, ublituximab cộng với umbralisib (U2), như một phương pháp điều trị kết hợp cho dạng bệnh bạch cầu phổ biến nhất.

Trong các thử nghiệm hỗ trợ quá trình điều trị bằng TG Therapeutics, điều trị bằng U2 làm giảm nguy cơ tiến triển bệnh của bệnh nhân bạch cầu mới được chẩn đoán là 52% so với chăm sóc tiêu chuẩn. Việc chấp thuận điều trị một nhóm nhỏ MZL bằng umbralisib vào tháng Hai sẽ đi một chặng đường dài để thuyết phục các nhà đầu tư rằng U2 có cơ hội tốt với dân số bệnh bạch cầu lớn hơn.

Những ngày này linh hoạt

Chi phí gần 3 triệu đô la để nộp đơn đăng ký thuốc mới với FDA. Để đổi lại khoản phí khổng lồ như vậy, cơ quan phải hoàn thành việc xem xét của họ trong vòng 10 tháng, hoặc sáu tháng nếu đơn đăng ký được ưu tiên đặc biệt.

Hầu hết thời gian, cơ quan chia sẻ các quyết định phê duyệt trong vòng vài ngày kể từ ngày hành động được đề xuất, nhưng không phải lúc nào cũng vậy. Gắn cờ những ngày này trên lịch của bạn, nhưng đừng ngạc nhiên nếu FDA thông báo quyết định phê duyệt trước thời hạn nhiều tháng. Ngoài ra, hãy chuẩn bị cho các thông báo vào phút cuối đẩy ngày hành động được đề xuất trong vài tháng tới trong tương lai.



^